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Terapia génica


Por terapia génica se entiende el transferencia de material genético con el fin de prevenir o curar cualquier enfermedad.

En el caso de trastornos genéticos en los que un gen es defectuoso o ausente, la terapia génica consiste en transferir la versión funcional del gen al organismo portador de la enfermedad para reparar el defecto. Esta es una idea muy simple, pero como veremos, su realización práctica presenta varios obstáculos.

Primer paso: aislamiento de genes.

Uno gen es una porción de ADN que contiene la información necesaria para sintetizar una proteína. Transferir un gen es transferir una pieza particular de ADN. Por lo tanto, primero es necesario tener "la pieza correcta" en la mano.

Las enfermedades genéticas conocidas son alrededor de 5000, cada una causada por un cambio genético diferente. El primer paso en la terapia génica es identificar el gen responsable de la enfermedad. Posteriormente, mediante técnicas de biología molecular, es posible adquirir un fragmento de ADN que contiene este gen. Este primer paso se llama aislamiento genético o clonación.

Cualquier enfermedad es candidata para la terapia génica siempre que el gen esté aislado para la transferencia. Gracias al progreso de la biología molecular, este primer paso es relativamente simple en comparación con hace unos años. Ha sido posible aislar numerosos genes que causan enfermedades genéticas y si se descubren otros cada semana.

¡Vea más sobre esto en la clonación!

¿In vivo o ex vivo?

Estas condiciones muestran cuál es el propósito de la transferencia de genes. Procedimientos de terapia génica in vivo consiste en transferir ADN directamente a las células o tejidos del paciente.
En los procedimientos ex-vivo, El ADN se transfiere primero a las células aisladas de un organismo, previamente cultivadas en el laboratorio. Las células aisladas se modifican y pueden introducirse en el paciente. Este método es indirecto y requiere mucho tiempo, pero ofrece la ventaja de una mejor eficiencia de transferencia y la capacidad de seleccionar y agrandar las células modificadas antes de la reintroducción.

Procedimientos de transferencia de ADN in vivo o en ex-vivo Tienen el mismo propósito: el gen debe transferirse a las células y, una vez insertado, debe resistir mucho tiempo. En este momento, el gen tiene que producir grandes cantidades de proteína para reparar el defecto genético. Estas características pueden resumirse en un concepto: el gen extraño debe expresarse efectivamente en el organismo huésped.

El sistema más simple sería, por supuesto, inyectar ADN directamente en las células o tejidos del organismo a tratar. En la práctica, este sistema es extremadamente ineficaz: el ADN desnudo casi no tiene efecto en las células. Además, este intento requiere inyección en una sola célula o grupos de células del paciente.
Por esta razón, casi todas las técnicas actuales para la transferencia de material genético implican el uso de vectores, para transportar ADN a las células huésped.