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Terapia génica: primeros resultados


Se hizo un primer intento para curar el Síndrome de inmunodeficiencia severa En los recién nacidos, enfermedad causada por la ausencia de la enzima adenosina desaminasa, que causa fallas en la respuesta inmune y conduce a la muerte.

El gen que codifica esta enzima ha sido clonado e inyectado con éxito en leucocitos tomados de niños afectados. Luego, estos glóbulos blancos se reinyectaron en el organismo de los niños. Sin embargo, los resultados son alentadores, chocando con una particularidad: los glóbulos blancos tienen una vida corta y por esta razón, la terapia génica debe repetirse constantemente.

La terapia génica es una de las esperanzas de los científicos en términos de cura y / o tratamiento para el SIDA, una enfermedad que, como la mencionada anteriormente, afecta el sistema inmunológico de los pacientes afectados.

Un ejemplo de exito

Los científicos estadounidenses dicen que están más cerca de curar el daltonismo mediante la terapia génica, según un estudio publicado en la revista Nature (09/2009).

El equipo de la Universidad de Washington y Florida pudo reparar la capacidad de percibir el color en monos aromáticos adultos (Saimiri sciureus).

La especie nace sin la capacidad de distinguir entre rojo y verde porque la visión total depende de dos versiones de un gen llamado opsina, cargado en el cromosoma X: una versión trae el fotorreceptor sensible al rojo y la otra el fotorreceptor sensible al verde. Debido a que los monos machos nacen con un solo cromosoma X, son daltónicos y no pueden distinguir entre los dos colores.

El equipo dirigido por el profesor Jay Neitz pudo presentar el gen de opsina humana que detecta el color rojo en las células receptoras de luz detrás de la córnea de los monos adultos.
Para probar la efectividad de la terapia génica, los científicos probaron los monos Dalton y Sam. Durante la prueba, los animales tuvieron que identificar colores en imágenes computarizadas y recibieron un premio, un vaso de jugo, cuando lo hicieron bien.

Los resultados indican que el tratamiento fue exitoso. Los monos que se sometieron al proceso tenían los fotopigmentos necesarios para ver todos los colores y podían distinguir el verde y el rojo.
Según Neitz, las mejoras realizadas por el tratamiento hace dos años se mantienen estables, pero los científicos continuarán monitoreando los efectos del tratamiento para evaluar el impacto a largo plazo.

Humanos

Aunque aún se necesitan más estudios, Neitz cree que los resultados ofrecen una perspectiva positiva de que el mismo tratamiento puede aplicarse a los humanos daltónicos. Hasta ahora, los científicos creían que no sería posible manipular el cerebro adulto de esta manera.

Se creía que agregar receptores visuales necesarios para una visión perfecta solo se podía hacer en los primeros años, cuando el cerebro todavía se considera más maleable.

Winfried Amoaku, un oftalmólogo de la Universidad de Nottingham en Inglaterra, cree que la investigación eventualmente podría beneficiar a aproximadamente el 7% de los hombres y el 1% de las mujeres nacidas con deficiencia de color en la visualización del color.

La investigación parece ser la primera en primates en estudiar la deficiencia visual del color e indica que es posible modificar las células en su percepción del color ", dijo.

"Sin embargo, se necesita más investigación antes de que se inicien ensayos en humanos y tratamientos clínicos", advirtió.